Wystąpienie: Lidia Burzyńska

Panie Marszałku! Wysoka Izbo! Dystrofia mięśniowa Duchenne’a to rzadka choroba postępująca, genetyczna, objawiająca się osłabieniem mięśni, dotykająca szczególnie chłopców. Kilka miesięcy temu pojawił się zupełnie nowy lek sterydowy o nazwie Vamorolon, który zyskał dość pozytywne opinie, wedle których powoduje on mniejsze skutki uboczne niż inne leki tego typu. Jest zmniejszone ryzyko zachorowania na osteoporozę oraz lepszy profil metaboliczny leku, co wiąże się z ograniczeniem problemów wagowych. Pragnę nadmienić, że lek obecnie znajduje się w procedurze refundacyjnej. Według informacji, które uzyskałam, dzony przez Europejską Agencję Leków i wedle jej zaleceń może być podawany od 4. roku wzwyż, bez górnej granicy wiekowej. Z kolei opinia prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wskazuje na konieczność stosowania leku w następujących ramach faktycznych: od 4. do 8. roku życia. Okoliczność faktyczna jest taka, że pacjent musi podnosić się w mniej niż 10 sekund. Te rozbieżności w rekomendacjach i zaleceniach są powodem niepokoju rodziców, którzy zwyczajnie się obawiają, że ich dzieci po przekroczeniu 8. roku życia stracą możliwość przyjmowania (Dzwonek) dość skutecznego, jak wskazują, leku.

W związku z powyższym pragnę zwrócić uwagę Wysokiemu Sejmowi i wszystkim osobom zatroskanym o dobre funkcjonowanie ludzi chorych, w tym chorych dzieci, na zaistniały problem.

Szanowni Państwo! Nie proszę Wysokiego Sejmu o czarodziejską różdżkę, tylko proszę o pochylenie się nad tym problemem. Dziękuję bardzo. (Oklaski)