Wystąpienie: Iwona Maria Kozłowska

Szanowny Panie Marszałku! Panie Ministrze! Wysoka Izbo! Rdzeniowy zanik mięśni jest jedną z najcięższych chorób genetycznych. Jeszcze do niedawna była to choroba nieuleczalna, ale w ciągu ostatnich lat nastąpiła radykalna zmiana w leczeniu dzieci z SMA w Polsce. W lutym 2021 r. do programu badań noworodków włączono badanie przesiewowe w kierunku SMA. Od kwietnia 2022 r. to badanie udostępniono już dla wszystkich dzieci we wszystkich województwach w Polsce. Od 1 września 2022 r. terapia genowa została włączona do programu lekowego dla niemowląt do 6. miesiąca życia. Od 1 kwietnia 2024 r. nastąpiły bardzo ważne zmiany w programie lekowym dla dzieci z SMA. Zniesiono mianowicie ograniczenia i wprowadzono możliwość podawania terapii genowej wszystkim małym pacjentom zakwalifikowanym do leczenia z warunkiem wagowym.

Należy podkreślić, że w Polsce mamy doskonałych specjalistów, neurologów dziecięcych, którzy z ogromną empatią i zaangażowaniem włączyli się do realizacji tego programu. Polska jest światowym liderem w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni, a nasz program jest modelowym programem, z którego wynoszą doświadczenia inne kraje.

Panie ministrze, moje pytanie brzmi: Jakie są dotychczasowe wyniki realizacji terapii genowej dla dzieci, u których zdiagnozowano rdzeniowy zanik mięśni - SMA? Bardzo dziękuję. (Oklaski)

(Przewodnictwo w obradach obejmuje wicemarszałek Sejmu Dorota Niedziela)