Wystąpienie: Małgorzata Pępek

Panie Marszałku! Wysoka Izbo! Wreszcie zaczęliśmy nadrabiać wieloletnie zaniedbania w obszarze chorób rzadkich. Dzięki decyzjom rządu Ministerstwo Zdrowia przyjęło Plan dla Chorób Rzadkich na lata 2024-2025, który przewiduje blisko 100 mln zł wsparcia. W przypadku ciężkiej, postępującej dystrofii mięśniowej refundowana jest obecnie terapia przyczynowa dla dzieci z określoną mutacją. Obejmuje ona ok. 10% pacjentów z tą chorobą. Przykład cierpiącego na tę chorobę Kazika Sromka z Bystrej w powiecie bielskim pokazuje, jak bardzo potrzebne jest rozszerzenie dostępu do nowoczesnych terapii. Jego rodzice prowadzą zbiórkę na terapię genową w Stanach Zjednoczonych, która mogłaby znacząco spowolnić postęp choroby i uratować życie dziecka. Dlatego chciałabym zapytać, czy w ramach funduszu (Dzwonek) planowane jest rozszerzenie finansowania leczenia dla większej liczby dzieci z tą chorobą, tak aby rodzice mogli liczyć na wsparcie państwa i nie musieli organizować publicznych zbiórek. Dziękuję. (Oklaski)