Interpelacja nr 18821

Szanowna Pani Minister,

zwracam się z interpelacją w sprawie konieczności utrzymania wysokiego standardu diagnostyki i leczenia pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni, w szczególności dzieci objętych badaniami przesiewowymi noworodków oraz kwalifikowanych do nowoczesnych terapii. Polski model diagnostyki i leczenia rdzeniowego zaniku mięśni należy obecnie do najlepiej zorganizowanych w Europie. Wprowadzenie badań przesiewowych noworodków oraz refundacja terapii genowej dla najmłodszych pacjentów umożliwiły bardzo wczesne rozpoznawanie choroby i rozpoczęcie leczenia często jeszcze przed wystąpieniem pierwszych objawów. W przypadku SMA czas rozpoczęcia terapii ma kluczowe znaczenie dla dalszego rozwoju dziecka, jego sprawności, samodzielności oraz codziennego funkcjonowania. Wczesne zastosowanie nowoczesnego leczenia daje najmłodszym pacjentom szansę na osiąganie kolejnych etapów rozwoju i życie możliwie zbliżone do życia zdrowych rówieśników.

Dostęp do skutecznej terapii ma również ogromne znaczenie dla rodzin dzieci z SMA. Zapewnia rodzicom większe poczucie bezpieczeństwa i pozwala patrzeć na przyszłość dziecka z nadzieją. Dotychczasowe rozwiązania są przykładem tego, jak decyzje systemowe mogą realnie poprawiać jakość życia pacjentów i ich bliskich.

W związku z prowadzonymi zmianami w systemie ochrony zdrowia rodzice dzieci z SMA oraz organizacje pacjenckie z niepokojem obserwują, czy obecny standard diagnostyki, leczenia i opieki zostanie utrzymany. Terapia genowa należy do najdroższych technologii medycznych, jednak dla nowo zdiagnozowanych dzieci może oznaczać szansę na prawidłowy rozwój, większą samodzielność oraz możliwie normalne dzieciństwo.

Istotne jest zatem zapewnienie stabilności programu badań przesiewowych, ciągłości finansowania terapii oraz sprawnego kwalifikowania pacjentów do leczenia. Niezbędne jest również dalsze wzmacnianie kompleksowej opieki nad osobami z SMA obejmującej nie tylko farmakoterapię, lecz także rehabilitację, opiekę specjalistyczną i wsparcie rodzin.

W związku z powyższym zwracam się z następującymi pytaniami:

Czy Ministerstwo Zdrowia planuje utrzymanie obecnego zakresu badań przesiewowych noworodków w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni?

Czy zostało zapewnione stabilne finansowanie terapii genowej dla dzieci spełniających kryteria kwalifikacji do leczenia?

Czy są planowane zmiany w zasadach refundacji, kwalifikacji lub finansowania leczenia pacjentów z SMA?

Ilu pacjentów zostało dotychczas zdiagnozowanych w ramach badań przesiewowych noworodków i ilu z nich otrzymało terapię przed wystąpieniem objawów choroby?

Jaki jest średni czas od uzyskania wyniku badania przesiewowego do potwierdzenia rozpoznania i rozpoczęcia leczenia?

Czy Ministerstwo Zdrowia monitoruje dostępność terapii w poszczególnych ośrodkach oraz ewentualne różnice regionalne w czasie kwalifikacji i rozpoczęcia leczenia?

Czy jest planowane zwiększenie liczby ośrodków prowadzących diagnostykę i leczenie pacjentów z SMA?

Jakie działania są podejmowane w celu zapewnienia ciągłości opieki neurologicznej, rehabilitacyjnej, pulmonologicznej i ortopedycznej nad dziećmi oraz dorosłymi pacjentami z SMA?

Czy Ministerstwo Zdrowia planuje konsultacje z organizacjami pacjenckimi, w tym z Fundacją SMA, dotyczące dalszego rozwoju systemu opieki nad osobami z rdzeniowym zanikiem mięśni?

Jakie działania zostaną podjęte, aby utrzymać dotychczasowe osiągnięcia Polski w zakresie wczesnej diagnostyki i nowoczesnego leczenia SMA?

Utrzymanie stabilnego dostępu do badań przesiewowych, szybkiej diagnostyki oraz skutecznych terapii ma zasadnicze znaczenie dla zdrowia i przyszłości dzieci z SMA. Dotychczasowe rozwiązania należy traktować jako ważne osiągnięcie polskiego systemu ochrony zdrowia, które powinno być nadal rozwijane i odpowiednio zabezpieczone finansowo oraz organizacyjnie.

Poseł na Sejm Rzeczypospolitej Polskiej
Jolanta Zięba-Gzik