Interpelacja nr 7561

Szanowna Pani Ministro,

w marcu ub. roku skierowałam zapytanie poselskie do byłego wiceministra zdrowia Macieja Miłkowskiego w sprawie perspektyw leczenia mukowiscydozy dla chorych dzieci od 6. roku życia.

Odpowiedź, jaką wtedy uzyskałam uspokajała, że nie będzie żadnych problemów w rozszerzeniu obowiązującego od 2022 roku programu lekowego o kolejne grupy chorych powyżej 2. roku życia.

Tymczasem do dzisiaj nie zapadła żadna decyzja refundacyjna. Chorzy i ich rodziny są bardzo zaniepokojeni tym, czy wszyscy pacjenci powyżej 2. roku życia, kwalifikujący się do leczenia najskuteczniejszą terapią trójskładnikową (lek Kaftrio), to leczenie otrzymają?

Trzeba podkreślić, że wszystkie światowe dane kliniczne (przytaczam za prof. Dorotą Sands, prezesem Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy) dowodzą, że to leczenie nie tylko bardzo przedłuża życie chorym i pozwala im na normalne funkcjonowanie, ale także zmniejsza dotychczasowe obciążenie systemu opieki medycznej przez redukcję hospitalizacji (wg polskich danych o 64%) i wizyt ambulatoryjnych (wg polskich danych o 71%), minimalizację zużycia antybiotyków, a także niemal całkowite odejście od transplantacji płuc.

Leczenie, na które czekają pacjenci powinno być ordynowane jak najwcześniej, zanim choroba się rozwinie, zgodnie z zasadami, na jakich lek został dopuszczony do obrotu w Europie, bez dyskryminacji co do rodzaju genotypu.

Zwracam się do Pani Ministry z pytaniami:

Czy MZ planuje udostępnienie terapii lekiem Kaftrio dla dzieci powyżej 2. roku życia?

Jakie są aktualne procedury i terminy związane z rozszerzeniem programu lekowego?

Czy planowane jest wprowadzenie leczenia bez dyskryminacji co do rodzaju posiadanego genotypu?